هدف از ژن درمانی، درمان بیماری‌ها در سطح ژنتیکی (منشا) است. امروزه ژن درمانی برای تعدادی از بیماری‌ها از جمله بیماری‌های ارثی و سرطان‌ها در حال بررسی است. بسیاری از موفقیت‌های اخیر ژن‌درما�